Choroby mieloproliferacyjne: rokowanie, leczenie, objawy, diagnoza, objawy, przyczyny

Choroba mieloproliferacyjna to patologia charakteryzująca się nadmierną produkcją składników krwi. Ludzie z tą chorobą zwiększają ryzyko zakrzepicy. Mężczyźni powyżej 40 roku życia częściej cierpią na tę chorobę, rzadziej kobiety, a wśród dzieci są pojedyncze przypadki.

Rodzaje i etapy patologii

Istnieje kilka rodzajów chorób mieloproliferacyjnych:

1. Trombocytoza zasadnicza - charakteryzuje się nadmiarem płytek krwi.
2. Samoistne zwłóknienie szpiku charakteryzuje się tworzeniem elementów patologicznych, a tkanka włóknista stopniowo zastępuje szpik kostny.
3. Prawdziwa policytemia - gęsta krew z powodu obfitości czerwonych krwinek. Gromadzą się w śledzionie i prowadzą do jej wzrostu. Kiedy tak się dzieje, krwawienie lub zakrzepica naczyń krwionośnych, co prowadzi do udaru i zawału serca.
4. Przewlekła białaczka szpikowa - charakteryzuje się dużą akumulacją leukocytów w szpiku kostnym.
5. Przewlekła białaczka neutrofilowa - charakteryzuje się wytwarzaniem chorych komórek neutrofilowych przez komórki macierzyste (są one przeznaczone do zwalczania wszelkiego rodzaju zakażeń), z których powstaje guz. Rozwój patologii jest powolny.
6. Białaczka eozynofilowa charakteryzuje się nadmierną produkcją eozynofili (rodzaj białych krwinek, które zwalczają infekcje wywołane przez niektóre pasożyty).

Choroby mieloproliferacyjne często przekształcają się w ostrą postać białaczki.

Takie choroby nie mają ogólnie akceptowanego systemu stopniowania stosowanego w wykrywaniu różnych nowotworów. Strategia leczenia jest wybierana zgodnie z rodzajem patologii.

Istnieją 2 sposoby rozprzestrzeniania się guza w organizmie:

1. Limfogenny - charakteryzuje się przenikaniem patologii w narządach naczyń limfatycznych.
2. Hematogenny - charakteryzuje się wejściem chorych komórek do zdrowych poprzez układ krążenia. Szlak ten towarzyszy powstawaniu przerzutów.

Objawy choroby

Zespół mieloproliferacyjny każdego gatunku przejawia się na różne sposoby. Jednak niektóre typowe objawy można zidentyfikować:

• dzwonienie w uszach;
• szybkie i poważne zmęczenie;
• krwawienie i krwotok;
• obrzęk;
• ból stawów, lewe przedramię i brzuch;
• szybka utrata masy ciała, często prowadząca do anoreksji;
• rośnie śledziona lub wątroba;
• stan gorączkowy, połączony z pojawieniem się niebieskawych plam na twarzy i kończynach.

Środki diagnostyczne

W celu diagnozy bada się pacjenta, w tym następujące procedury:

• pobieranie próbek krwi do analizy;
• test wymazu;
• biopsja;
• reakcja łańcuchowa polimerazy;
• badanie komórek w celu ustalenia zmian w chromosomach ph.

Po rozpoznaniu pacjent musi być monitorowany przez hematologa.

Metody leczenia

Leczenie mieloproliferacyjnych chorób krwi przeprowadza się kilkoma metodami. Do najbardziej skutecznych należą:

1. Chemioterapia charakteryzuje się stosowaniem leków cytotoksycznych, które niszczą istniejące komórki patogenne, zapobiegają pojawieniu się innych. Są wstrzykiwane do krwi przez wstrzyknięcie lub podanie doustne. Ta metoda jest nazywana systemową. Stosowana jest również metoda regionalna - lek wstrzykuje się bezpośrednio do kanału kręgowego lub chorego organu.
2. Flebotomia - ma na celu zmniejszenie liczby czerwonych krwinek.
3. Radioterapia - oparta na wykorzystaniu promieniowania o wysokiej częstotliwości, niszczeniu guzów, a także spowolnieniu pojawiania się guzów.
4. Afereza płytek krwi - oparta na redukcji poziomu tych komórek poprzez oczyszczanie krwi przez specjalny separator.
5. Transfuzja to transfuzja krwi, zastępująca jeden składnik innym.

Leczenie chorób mieloprofilerycznych jest raczej trudne i długie, dlatego przy pierwszych objawach należy skonsultować się z lekarzem.

Co to są choroby mieloproliferacyjne?

Nie każdy ma pojęcie o tym, co to jest choroba mieloproliferacyjna. Jednak ci, którzy stoją przed tą patologią, wiedzą o niej absolutnie wszystko.

Tłumaczy to fakt, że tacy ludzie są zmuszani przez całe życie do zobaczenia przez specjalistę i do utrzymania zdrowia dzięki narkotykom. Przecież niezależnie nie jest łatwo walczyć z zaburzeniami w szpiku kostnym, który produkuje komórki macierzyste krwi bardziej niż to konieczne.

Opis patologii

Przewlekła mieloproliferacyjna choroba krwi należy do grupy patologii charakteryzujących się nadmierną produkcją płytek krwi, erytrocytów, leukocytów.

W normalnych warunkach wytwarzane są niedojrzałe komórki macierzyste. Z czasem dojrzewają, przekształcają się w pełnoprawnych. Niesformowane z kolei tworzą trzy typy:

• płytki krwi, które pomagają zapobiegać krwawieniu poprzez tworzenie skrzepów krwi;
• krwinki czerwone, które biorą udział w transporcie tlenu i składników odżywczych do wszystkich ważnych organów i tkanek ludzkiego ciała;
• leukocyty, które odpowiadają za zapewnienie reakcji ochronnej w walce z chorobami zakaźnymi lub innymi patologiami.

Przed ich transformacją komórki macierzyste rozwijają się w kilku etapach. W przypadku manifestacji choroby mieloproliferacyjnej duża liczba z nich jest przekształcana w jeden typ ukształtowanego pierwiastka krwi. Z reguły postęp patologii zachodzi w wolnym tempie.

U pacjentów z taką chorobą ryzyko zakrzepów krwi i powikłań krwotocznych znacznie wzrasta.

Choroby mieloproliferacyjne w większości przypadków obserwuje się u mężczyzn w wieku powyżej 40 lat. Kobiety są narażone na ten stan znacznie rzadziej. Te formy choroby nie są typowe dla osób poniżej dwudziestego roku życia, dzieci mają tylko pojedyncze przypadki.

Rodzaje patologii

Według rodzaju choroby rozróżnij następującą klasyfikację chorób mieloproliferacyjnych:

• Prawdziwa policytemia. Charakteryzuje się nadmiarem czerwonych krwinek, co powoduje pogrubienie krwi. Będąc w dużych ilościach, komórki te zaczynają gromadzić się w śledzionie, na tle której zwiększają swoją wielkość. Ponadto możliwe krwawienie i tworzenie się skrzepów krwi w naczyniach. Takie naruszenia przyczyniają się do udaru lub zawału serca. Ale nawet pomimo takiego możliwego wyniku, postępuje w formie łagodnej i jest bardziej przeżywalny niż inne patologie.
• Niezbędna trombocytoza - duża liczba płytek krwi.
• Przewlekła białaczka szpikowa. Dzięki tej patologii w szpiku kostnym występuje nadmierna akumulacja leukocytów.
• Białaczka eozynofilowa charakteryzuje się nadmierną zawartością eozynofili, które są jednym z typów białych krwinek. Walczą z chorobami zakaźnymi wywoływanymi przez niektóre rodzaje pasożytów i są odpowiedzialne za reakcje alergiczne organizmu na bodźce.
• Idiopatyczne zwłóknienie szpiku. Zaobserwowano rozwój jednolitych elementów patologicznych, stopniowe zastępowanie szpiku kostnego przez tkankę włóknistą.
• Przewlekła białaczka neutrofilowa. Komórki macierzyste tworzą neutrofile odpowiedzialne za zwalczanie patologii zakaźnych. Rozwija się powoli.

Wszystkie patologie mogą przekształcić się w ostrą białaczkę.

Etapy rozwoju

Zespół mieloproliferacyjny nie ma standardowego systemu stopniowania, który jest używany do identyfikacji stopnia rozwoju formacji nowotworowych. Wybór leczenia odbywa się w zależności od rodzaju patologii u pacjenta.

Istnieją trzy główne sposoby rozprzestrzeniania się procesu nowotworowego przez organizm ludzki:

1. Penetracja do komórek zdrowej tkanki.
2. Droga limfatyczna. Wnikanie komórek patogennych do innych układów i narządów następuje przez naczynia limfatyczne.
3. Hematogenny. Wnikając do krwiobiegu, złośliwe elementy z krwią przepływają do zdrowych tkanek.

Gdy obserwuje się trzeci szlak, zwiększa się prawdopodobieństwo powstawania guzów wtórnych. Ten proces nazywa się „przerzutami”.

Cechy charakterystyczne

Obraz kliniczny każdej z chorób przejawia się na różne sposoby. Jednak wspólne powszechne objawy są charakterystyczne dla wszystkich patologii mieloproliferacyjnych. Obejmują one:

• zmęczenie;
• szybka utrata masy ciała, aż do anoreksji;
• dzwonienie w uszach;
• zaburzona świadomość;
• predyspozycje do siniaków;
• możliwe krwawienie;
• objawy zakrzepicy;
• obrzęk;
• bóle stawów;
• ból brzucha i lewego przedramienia.

Pacjent może odczuwać objawy, takie jak:

• krwotok;
• bladość skóry;
• powiększona wątroba lub śledziona;
• pletora;
• gorączka, której towarzyszy manifestacja fioletowych plam na kończynach i twarzy.

Tylko inspekcja pozwoli ocenić ogólny stan, a także zidentyfikować wszelkie patologiczne nieprawidłowości, które nie odpowiadają normie zdrowego organizmu.

Środki diagnostyczne

Diagnoza „zespołu mieloproliferacyjnego” wymaga kompleksowego badania, które powinno obejmować różne metody badawcze i biopsję.

Diagnostyka laboratoryjna obejmuje:

• mikroskopia rozmazowa;
• całkowita liczba krwinek;
• analiza cytogenetyczna, która określa poziom zmian w chromosomach PH;
• reakcja łańcuchowa polimerazy.

Biopsja i aspiracja nie są możliwe we wszystkich przypadkach. Procedura polega na wprowadzeniu igły w rejon mostka w celu pobrania próbki krwi i tkanki kostnej. Badanie uzyskanych materiałów pozwala określić obecność elementów patologicznych.

Przy potwierdzonej diagnozie pacjenci przez całe życie powinni być obserwowani przez hematologa.

Jak leczy się choroby mieloproliferacyjne

Obecnie stosuje się kilka metod terapeutycznych w leczeniu takich chorób. Wybór jednej lub innej opcji zależy od ogólnego stanu pacjenta i ciężkości objawów klinicznych. Leczenie jest możliwe w standardowy sposób, wielokrotnie testowane w praktyce lub eksperymentalne, gdy stosuje się nowy lek.

Do najczęściej stosowanych metod należą:

1. Flebotomia. Dzięki tej metodzie weź krew z żyły. Następnie materiał jest przesyłany do analizy biochemicznej lub ogólnej. W leczeniu choroby mieloproliferacyjnej głównym zadaniem będzie obniżenie poziomu czerwonych krwinek.
2. Afereza Płytka krwi. Ta metoda jest podobna do poprzedniej, jedyną różnicą jest to, że działania są ukierunkowane na zmniejszenie liczby płytek krwi za pomocą urządzeń przeznaczonych do tego celu. Istota metody jest następująca: krew pacjenta jest przepuszczana przez tak zwany separator. W oczyszczonej formie ponownie wlać go pacjentowi.
3. Chemioterapia. Implikuje stosowanie leków cytostatycznych. Skutecznie działają na komórki nowotworowe, dzięki czemu eliminują je i zapobiegają rozwojowi nowotworów. Ich stosowanie jest możliwe doustnie, domięśniowo lub dożylnie. W każdym razie aktywne składniki leku przedostają się do krwiobiegu, co przyczynia się do tłumienia nieprawidłowych komórek. Ta metoda nazywa się systemem. Gdy lek regionalny jest wstrzykiwany do kanału regionu kręgowego lub bezpośrednio do narządu, w którym zachodzą zmiany nowotworowe.
4. Radioterapia. Opiera się na wykorzystaniu promieniowania rentgenowskiego lub innego promieniowania o wysokich częstotliwościach. Metoda ta przyczynia się do całkowitego usunięcia nowotworów i spowalnia rozwój nowych formacji. W praktyce medycznej istnieją dwa rodzaje takiego leczenia:
   • zewnętrzne, z promieniowaniem pochodzącym od leku, który jest umieszczony bezpośrednio obok pacjenta;
   • wewnętrzny, gdy tubki, igły i cewniki są wypełnione środkiem zawierającym substancje radioaktywne; po tym są wprowadzane do samego guza lub do tkanki znajdującej się w pobliżu.

Wybór jednej lub innej metody opiera się na stopniu przebiegu procesu złośliwego. U pacjentów z rozpoznaniem „mieloproliferacyjnej choroby krwi” obszar śledziony jest eksponowany.

1. Transfuzja - transfuzja krwi, charakteryzująca się zamianą jednego pierwiastka na inny. W rezultacie, zamiast zniszczonych komórek, osoba otrzymuje transfuzję składającą się z płytek krwi, erytrocytów i leukocytów.
2. Chemioterapia z przeszczepem komórek. Leki są przepisywane w dużych dawkach, a zaatakowane komórki są zastępowane zdrowymi, które uzyskuje się od samego pacjenta lub od dawcy. Takie przedmioty mogą ulec zamarznięciu. Po zakończeniu chemioterapii materiał ten jest umieszczany w organizmie. Tam już dojrzewają i tworzą nowe komórki.

Moc

W każdym przypadku indywidualnie opracowywana jest specjalna dieta dla pacjenta. Konieczne jest spożywanie tłustych, słonych i pikantnych potraw w możliwie najmniejszych ilościach. Odżywianie musi być zrównoważone.

Okres przywracania

Po podjęciu wszystkich środków terapeutycznych pacjent musi być zawsze pod nadzorem specjalisty, czyli regularnie przychodzić do recepcji.

Aby ocenić skuteczność leczenia, można przepisać procedury stosowane w diagnozowaniu choroby. Dopiero po otrzymaniu powtarzających się wyników lekarz może przerwać, kontynuować lub zmienić wcześniej stosowany schemat leczenia.

Wiele badań powinno być przeprowadzanych w sposób ciągły, nawet po zakończeniu całego procesu leczenia. Pozwoli to śledzić zmiany w ciele i nie zezwalać ani nie wykrywać nawrotu w czasie.

Prognozowanie

W przewlekłej postaci choroby przy użyciu standardowych metod terapeutycznych średnia długość życia wynosi około 5-7 lat.

W przypadku transplantacji najkorzystniejsza prognoza. Kuracja wynosi około 60%. Skuteczność tej metody zależeć będzie od fazy patologii.

14. Przewlekłe choroby mieloproliferacyjne. Patogeneza, diagnoza. Nowoczesne opcje leczenia.

Przewlekłe choroby mieloproliferacyjne (CMP) to grupa chorób charakteryzujących się upośledzeniem klonalnym multipotencjalnych komórek macierzystych szpiku kostnego, co skutkuje nadmiernym wzrostem komórek hematopoetycznych o jedną lub dwie rzadkości, które zachowują zdolność do różnicowania.

Następujące objawy są charakterystyczne dla grupy CMPD: 1. Przewaga hematopoezy klonalnej nad prawidłową; 2. Zwiększona produkcja jednolitych elementów jednego lub więcej zarodków hematopoezy przy braku bodźców fizjologicznych; 3. Udział silnej komórki hematopoetycznej w procesie nowotworowym; 4. Umiejętność rozwijania hematopoezy pozaszpikowej; 5. Zdolność do ewolucji klonalnej i transformacji w ostrą białaczkę.

Klasyfikacja przewlekłych chorób mieloproliferacyjnych

Przewlekła białaczka eozynofilowa

Przewlekła białaczka neutrofilowa

Przewlekłe samoistne zwłóknienie szpiku

Przewlekła choroba mieloproliferacyjna nieklasyfikowalna

U pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową charakterystyczne jest wydłużenie długiego ramienia chromosomu 9 i skrócenie długiego ramienia chromosomu 22, zwanego chromosomem Philadelphia (Ph).

Przewlekła białaczka szpikowa (CML) jest chorobą klonalną tkanki krwiotwórczej, która opiera się na uszkodzeniu komórek macierzystych charakteryzującym się proliferacją elementów mieloidalnych na różnych etapach ich rozwoju. U wszystkich pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową wykrywa się wzajemną translokację t (9; 22) (q34; q11), co powoduje utworzenie połączonego genu BCR-ABL.

Algorytm diagnozowania CML jest następujący: analiza kliniczna krwi. Mielogram Analiza cytogenetyczna komórek krwi i szpiku kostnego Badania genetyczne molekularne.

Rozpoznanie przewlekłej białaczki szpikowej ustala się dopiero po cytogenetycznym lub molekularnym badaniu genetycznym z wykryciem typowej translokacji t (9; 22) i chimerycznego genu BCR-ABL. W postępującej fazie choroby i fazie przełomu blastycznego pojawiają się dodatkowe nieprawidłowości chromosomalne: trisomia 8 lub 19 chromosomów, podwojenie chromosomu Ph i innych; charakteryzuje się złożonymi nieprawidłowościami chromosomowymi.

Algorytm terapeutyczny w leczeniu pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową w przewlekłym stadium choroby zależy od wieku i grupy ryzyka:

• Powiązane i niespokrewnione allogeniczne TSK zgodne z HLA

Przewlekłe zwłóknienie szpiku (agogeniczna metaplazja szpikowa, mieloza podleukowa) jest przewlekłą chorobą mieloproliferacyjną charakteryzującą się wczesnym i znaczącym rozwojem zwłóknienia szpiku kostnego i pojawieniem się pozaszpikowych ognisk hematozy. Gdy HrIMF posiada klonalną proliferację megakariocytów, monocytach / makrofagach, histiocytów, który towarzyszy zwiększone wydzielanie przez takie komórki pochodzenia płytkowego czynnika wzrostu, czynnika wzrostu fibroblastów, trasformiruyuschego czynnika wzrostu, czynnik wzrostu naczyń i innych cytokin, które prowadzi do reaktywnej proliferacji fibroblastów i wtórnego zwłóknienia osteoskleroza, neoangiogeneza, nieskuteczna erytropoeza. Przewlekłe samoistne zwłóknienie szpiku charakteryzuje się wzrostem liczby krwiotwórczych komórek progenitorowych we krwi, hematopoetycznych komórek macierzystych, śródbłonkowych komórek progenitorowych i hemopoezy pozaszpikowej, której towarzyszy hepatosplenomegalia z metaplazją szpiku tych narządów.

Leczenie: terapia interferonem α, splenektomia.

Prawdziwa policytemia (PI) jest przewlekłą chorobą mieloproliferacyjną z uszkodzeniem komórek macierzystych szpiku kostnego, charakteryzującą się nadmierną proliferacją trzech hematopoetycznych komórek rozrodczych, zwiększonym tworzeniem czerwonych krwinek oraz, w mniejszym stopniu, płytek krwi i białych krwinek.

Niezbędna trombocytemia (pierwotna, idiopatyczna, trombocytemia krwotoczna), dogłębna, głęboka woda, dogłębna, dogłębna, dogłębna, za pomocą keychromów, które charakteryzują się znacznym rozrostem megakariocytowej trombocytozy krwiotwórczej z niereaktywnym osoczem krwi (tj. Można użyć niereaktywnych wzorców trombocytozy krwi obwodowej krwotoku krwotocznego;. Gdy EB z reguły ma miejsce proliferacja wszystkich kiełków mielopoetycznych: granulocytów, erytroidów, płytek krwi, jednak megakariocyty są dominującymi komórkami proliferującymi

Przewlekła białaczka neutrofilowa (ChrNL) jest rzadką przewlekłą chorobą mielo-proliferacyjną charakteryzującą się umiarkowanym wzrostem dojrzałych neutrofili we krwi i szpiku kostnym bez wzrostu dojrzewających form granulocytów

Przewlekła białaczka eozynofilowa (HREEL) jest rzadką przewlekłą chorobą mieloproliferacyjną charakteryzującą się klonalnym wzrostem liczby eozynofili o różnym stopniu dojrzałości we krwi i szpiku kostnym. 15. Zespół niewydolności szpiku kostnego. Przyczyny, patogeneza, diagnoza. Zespoły mielodysplastyczne. Patogeneza, współczesna klasyfikacja, kryteria diagnostyczne, rokowanie.

Grupa guzów powstających na poziomie prekursorów mielopoezy, z których wszystkie są potomstwem: granulocyty, monocyty, erytro-cytocyty, megakariocyty (ale nie limfocyty!), Należy do klonu guza. Głównymi chorobami tej grupy są przewlekła białaczka szpikowa, erytremia i zwłóknienie szpiku kostnego. Intertransitions są możliwe między tymi formami.

Przewlekła białaczka mielomonocytowa (HMML) jest chorobą mieloproliferacyjną, w której ze względu na chorobę komórek macierzystych (matczynych) nowotwór pojawia się u jego potomków. W CMML potomkami chorej komórki macierzystej są chore komórki monocytów.

Rozpoznanie HMML jest dokonywane na podstawie długiego i znaczącego wzrostu monocytów krwi (ponad 1x10 9). Podczas diagnozy bardzo ważne jest wykluczenie innych przyczyn, które mogą prowadzić do podobnych zmian krwi (gruźlica, choroby autoimmunologiczne, procesy zapalne w jelitach, częstsze choroby mieloproliferacyjne itp.).

Obecnie konwencjonalną metodą leczenia CMML jest przepisywanie leków, których stałe stosowanie zmniejsza liczbę komórek nowotworowych i poprawia samopoczucie pacjenta. Takie leki mają minimalny efekt uboczny na organizm. Jeśli z czasem HMML przejdzie w ostrą białaczkę, wówczas leczy się ją według schematów ostrej białaczki. Lekarze starają się całkowicie wyleczyć młodych pacjentów, wykonując przeszczep dawcy macierzystych komórek krwi macierzystej.

Przewlekła białaczka mielocytowa (CML) jest chorobą komórek macierzystych (matczynych) krwi, która powoduje powstanie guza z dorosłych komórek szpiku (jego potomków). CML objawia się wzrostem liczby białych krwinek w wyniku leukocytozy. Wraz z CML wzrasta liczba neutrofili, bazofili i eozynofili. Na początku choroby wszyscy pacjenci czują się dobrze, a te zmiany w badaniu krwi są czasami wykrywane przez przypadek. Z biegiem czasu chore komórki rozprzestrzeniają się po całym ciele, osiadają w śledzionie i wątrobie, a pacjent zaczyna być zaburzony przez wagę hipochondrii i narastającą słabość.

W 99% przypadków choroba, taka jak silnik, uruchamia załamanie genetyczne, gdy powstaje nowy gen nowotworu, który naukowcy nazwali bcr-abl. Ten gen pozwala chorym komórkom macierzystym dzielić się i namnażać w sposób niekontrolowany, w wyniku czego powstaje guz. Geny są łączone w łańcuchy wiązek zwane „chromosomami”; jest ich 46. 22 chromosom pacjenta, w którym pojawia się gen bcr-abl, został po raz pierwszy opisany w amerykańskim mieście Filadelfia (Philadelphia), dlatego nazywa się go „Filadelfia”.

Gen bcr-abl można zobaczyć za pomocą reakcji łańcuchowej polimerazy i metody FISH, a chromosom Philadelphia jest wykrywany przez badania cytogenetyczne.

Podobnie jak w przypadku innych chorób, CML ma fazy etapowe;

faza kryzysu wybuchowego.

W fazie przewlekłej stan zdrowia pacjenta jest zwykle dość dobry, leczenie w tej fazie ma bardzo dobre rokowanie.

W fazie przyspieszania pacjent będzie miał nowe uszkodzenia genetyczne, wzrost wątroby i śledziony, wzrost temperatury ciała, zmniejszenie stężenia hemoglobiny, zwiększenie liczby płytek krwi i zwiększenie liczby leukocytów.

Kryzys blastyczny - końcowy etap CML, jego leczenie jest takie samo jak leczenie ostrej białaczki.

W przypadku starszych pacjentów, którzy nie są w stanie wytrzymać przeszczepu komórek macierzystych krwi, jedynym sposobem było przepisanie chemioterapii. Nie powstrzymywały choroby przez bardzo długi czas, miały działania niepożądane. Młodzi ludzie próbowali przeszczepić komórki macierzyste, co było niezwykle trudne, a pacjenci znosili to bardzo ciężko, a teraz przeszczepianie komórek macierzystych jest stosowane tylko w niektórych ośrodkach dla dzieci i bardzo ograniczonych grup dorosłych, których cechy choroby sprawiają, że inne skuteczne leczenie jest bezużyteczne. Pod koniec lat 90. nastąpiła rewolucja w leczeniu CML: pojawił się nowy lek - „imatinib mesilate”, który natychmiast poprawił sytuację. On, podobnie jak jego potomkowie (nilotynib, dasatynib), byli w stanie „przylgnąć” do chorego genu bcr-abl, aby całkowicie usunąć wszystkie objawy choroby.

Idiopatyczne zwłóknienie szpiku (zwłóknienie szpiku, IMP) - Liczba wszystkich komórek krwi wzrasta: leukocyty, erytrocyty i płytki krwi, chociaż są potomkami chorej komórki macierzystej, mimo to zazwyczaj wykonują swoją normalną pracę. Gdy IMP rozpoczyna również nadmierny wzrost komórek, które wspierają, „służą” szpikowi kostnemu, a dokładniej, wzrostowi komórek tkanki łącznej (włóknistej). W rezultacie bardzo szybko normalne komórki są wyciskane ze swojego „domu” z kości. Zdrowe komórki krwi matki nie mogą żyć poza kością, podczas gdy komórki nowotworowe można znaleźć w wątrobie i śledzionie. Chore komórki krwi osiedlają się tam, więc śledziona i wątroba są powiększone.

Podwyższona hemoglobina i płytki krwi są niebezpieczne, ponieważ tworzą się skrzepy krwi, które mogą blokować (zakrzepnąć) małe naczynia. Powoduje to różne powikłania (zakrzepica), w tym zawały serca, udary.

Rozpoznanie IMP dokonuje się po analizie histologicznej szpiku kostnego, w której stwierdzono nadmierną proliferację tkanki łącznej. Podczas diagnozy bardzo ważne jest wykluczenie innych przyczyn, które mogą prowadzić do podobnych zmian we krwi i szpiku kostnym, zwłaszcza innych chorób mieloproliferacyjnych, a także chorób nienowotworowych, na przykład: HIV, gruźlicy, nadczynności przytarczyc i innych. Pacjent jest dokładnie badany: badanie histologiczne, cytologiczne i cytogenetyczne szpiku kostnego, USG lub CT jamy brzusznej i inne specjalne testy są wykonywane.

Obecnie konwencjonalną metodą leczenia IMP jest przepisywanie leków, które pacjenci powinni stale przyjmować. Takie leki hamują podział komórek nowotworowych, podczas gdy mają minimalny efekt uboczny na organizm, a samopoczucie pacjenta poprawia się. Jeśli z czasem IMP przekształci się w ostrą białaczkę (co jest bardzo rzadkie), wówczas będzie leczony zgodnie ze schematami ostrej białaczki. Lekarze nieustannie szukają nowych sposobów leczenia nowymi lekami. W przypadku młodych pacjentów przeszczep dawcy macierzystych komórek krwi macierzystej jest uważany za najskuteczniejszy sposób całkowitego wyzdrowienia.

Prawdziwa policytemia (choroba Vaiseza, erytremia)

Prawdziwa policytemia (PI) to miejscowy proces nowotworowy układu krwi związany z nadmierną proliferacją mieloproliferacji (rozrost elementów komórkowych szpik kostny). Proces ten dotyczy głównie kiełków erytroblastycznych. W krwi pojawia się nadwyżka kwoty czerwone krwinki, ale także wzrasta (w mniejszym stopniu) liczba płytek krwi i neutrofilów liczba leukocytów. Komórki mieć normalnemorfologiczny rodzaj. Zwiększając liczbę erytrocytów, zwiększa się lepkość krwi, wzrasta masa krążącej krwi. Prowadzi to do wolniejszego przepływu krwi w naczyniach i tworzenia skrzepów krwi, co prowadzi do zakłócenia dopływu krwi i niedotlenienie.

Gdy dokonuje się diagnozy „prawdziwej policytemii”, prawie zawsze stwierdza się wzrost stężenia hemoglobiny i mutację genu „JAK2”. Ważne jest jednak wykluczenie innych przyczyn, które prowadzą do podobnych zmian we krwi, głównie innych chorób mieloproliferacyjnych, szkodliwych nawyków (na przykład długotrwałego palenia) i zagrożeń zawodowych, a także chorób nienowotworowych (HIV, gruźlica, nadczynność przytarczyc i inne). Pacjent jest dokładnie badany: badanie histologiczne, cytologiczne i cytogenetyczne szpiku kostnego, USG lub CT jamy brzusznej i inne specjalne testy są wykonywane.

Obecnie najlepszą metodą leczenia czerwienicy prawdziwej jest stara, ale bardzo skuteczna metoda - upuszczanie krwi. Regularne (około raz na 1-2 miesiące) usunięcie 400 ml krwi zmniejsza wszystkie objawy i zapobiega większości powikłań choroby. Leki na policytemię rzadko przepisywane. Jeśli z czasem policytemia przechodzi w ostrą białaczkę (co jest bardzo rzadkie), wówczas leczy się ją według schematów ostrej białaczki. Lekarze stale poszukują nowych sposobów leczenia za pomocą nowych narzędzi. Młodzi pacjenci próbowani są całkowicie wyleczyć poprzez przeszczep dawcy macierzystych komórek krwi macierzystej.

Choroba mieloproliferacyjna

Nie wszyscy ludzie mają pojęcie o tym, co to jest choroba mieloproliferacyjna. Medycyna stara się obecnie zapewnić maksymalne wsparcie osobom cierpiącym na tę patologię. Zespół mieloproliferacyjny charakteryzuje się dużą liczbą komórek macierzystych szpiku kostnego.

Komórki krwi ludzkiego ciała są stale aktualizowane. Krew można syntetyzować i wpływać do tętnic z różnych narządów. Gdy płód jest jeszcze zbierany w macicy, krew z wątroby i śledziony płynie do niego. Szpik kostny jest odpowiedzialny za tworzenie komórek krwi po urodzeniu. Początkowo, zgodnie z zasadą tworzenia, specjaliści medyczni dzielą wszystkie komórki krwi na 2 podgatunki.

1. Mielocyty po ich utworzeniu nie są w żaden sposób przekształcane, wszystkie informacje wymagane do wykonywania ich zadań są już złożone przez szpik kostny.
2. Limfocyty są również tworzone przez szpik kostny, ale w przeciwieństwie do mielocytów, rozwijają się w śledzionie.

Choroby komórek krwi często występują z powodu nieprawidłowego rozwoju limfocytów. Choroby mieloproliferacyjne rozwijają się z powodu nieprawidłowej informacji w innym typie komórek krwi, mielocytach. Patologie tego rodzaju są bardzo niebezpieczne. Z tego powodu ważne jest, aby zdiagnozować chorobę na czas. Wymaga to znajomości objawów zaburzeń mieloproliferacyjnych krwi.

Ostry typ choroby postępuje szybko, młodzi chłopcy i dziewczęta są bardziej narażeni na rozwój patologii. Ciało jest prawie całkowicie dotknięte chorobą, a specjaliści medyczni natychmiast stosują kardynalne metody leczenia patologii.

Przewlekła białaczka szpikowa nie postępuje tak szybko, ludzie w starszym wieku są bardziej podatni na ich wystąpienie. W tej sytuacji lekarze stosują oszczędne metody radzenia sobie z chorobą.

Charakterystyczna patologia

Choroby mieloproliferacyjne dzieli się na kilka typów. Komórki macierzyste tworzone przez szpik kostny nie są w pełni uformowane. Dopiero po pewnym czasie mają możliwość wykonywania swoich zadań. Uformowane komórki krwi będą podstawą syntezy białych krwinek, płytek krwi i czerwonych krwinek. Najpierw wymagane przez organizm, aby oprzeć się zakaźnym patologiom i ich konsekwencjom. Erytrocyty pełnią inną rolę - w organizmie są niezbędne do transportu składników odżywczych i komórek tlenu do ludzkich narządów. Płytki krwi zapobiegają krwawieniu.

Różnorodność patologii mieloproliferacyjnej zależy od tego, które substancje w organizmie są bardziej niż wymagane. U niektórych pacjentów występuje nadmiar kilku rodzajów krwinek.

Duża koncentracja leukocytów wywołuje rozwój przewlekłej różnorodności patologii (hmpz), która w przyszłości zamienia się w białaczkę. Patologia rośnie w tkankach ciała, istnieją formacje zupełnie innego rodzaju. W większości przypadków mają zły humor. Formacje wpływają na sąsiednie tkanki, penetrując układ węzłów chłonnych i rozprzestrzeniając patologię na wszystkie inne narządy. Infekcja następuje przez naczynia krwionośne, komórki o niskiej jakości są transportowane wraz ze składnikami odżywczymi.

W rezultacie w organizmie pojawiają się przerzuty, choroba rośnie, pojawiają się ogniska patologii. Wraz z przenikaniem złośliwych komórek do mózgu, zaczyna się tam tworzyć guz.

Objawy choroby

Bardzo ważne jest poznanie objawów patologii mieloproliferacyjnej. Im szybciej choroba zostanie zdiagnozowana, tym łatwiejsze będzie leczenie. Specjaliści medyczni identyfikują kilka oznak świadczących o rozwoju patologii mieloproliferacyjnych.

• Anoreksja, która nie wynika z żadnego powodu.
• Zmęczenie, pacjent chce spać.
• Bolesne odczucia w przewodzie pokarmowym. Mężczyzna szybko się zjada. Tłumaczy to zwiększony rozmiar śledziony.
• Osoba cierpiąca na patologię szpiku ma siniaki bez powodu.
• Przy otwartych obrażeniach skóry krew zatrzymuje się znacznie dłużej, co tłumaczy się niskim stężeniem płytek krwi.
• Mężczyzna zaczyna zemdleć.
• Na ciele pacjenta pojawiają się obrzęki, w stawach pojawiają się bolesne odczucia.
• Osoba cierpiąca na mielozę lub podobną chorobę ma szum w uszach.
• W lewym ramieniu występują bolesne odczucia.
• Blada skóra.
• Pacjenci mają krwotoki.
• U niektórych pacjentów odnotowano powiększoną wielkość wątroby.
• Osoba cierpiąca na patologię może rozwinąć gorączkę, której towarzyszą plamy koloru fioletowego na twarzy i kończynach pacjenta.

Znajomość objawów pomoże zdiagnozować patologię we wczesnych stadiach. Zwiększy to szanse na wyzdrowienie i poprawi rokowanie.

Redakcja

Jeśli chcesz poprawić stan swoich włosów, szczególną uwagę należy zwrócić na szampony, których używasz.

Przerażająca postać - w 97% szamponów znanych marek znajdują się substancje, które zatruwają nasze ciało. Główne składniki, dzięki którym wszystkie problemy na etykietach są oznaczone jako laurylosiarczan sodu, lauretosiarczan sodu, siarczan kokosowy. Te chemikalia niszczą strukturę włosów, włosy stają się kruche, tracą elastyczność i wytrzymałość, kolor blaknie. Ale najgorsze jest to, że ten materiał dostaje się do wątroby, serce, płuca gromadzą się w narządach i mogą powodować raka.

Radzimy zrezygnować z wykorzystywania funduszy, w których znajdują się te substancje. Niedawno eksperci naszej redakcji przeprowadzili analizę szamponów bez siarczanów, gdzie pierwsze miejsce zajęły fundusze z firmy Mulsan Cosmetic. Jedyny producent kosmetyków całkowicie naturalnych. Wszystkie produkty są wytwarzane w ramach ścisłej kontroli jakości i systemów certyfikacji.

Zalecamy odwiedzić oficjalny sklep internetowy mulsan.ru. Jeśli masz wątpliwości co do naturalności kosmetyków, sprawdź datę ważności, nie powinna ona przekraczać jednego roku przechowywania.

Diagnoza choroby

Niezależna diagnoza choroby jest niemożliwa. Pacjent może przyjąć założenia dotyczące natury patologii. Procedury diagnostyczne są wymagane do ustalenia diagnozy, tylko w warunkach laboratoryjnych specjalista medyczny może otrzymać pełną informację o przyczynach choroby.

Badanie pacjenta pozwala ustalić stan ciała, lekarz bierze pod uwagę wszystkie obrzęki i odchylenia od ciała zdrowej osoby. Pacjent jest przesłuchiwany na temat przeniesionych patologii, jakie leki przyjmował.

Do zdiagnozowania patologii potrzebny jest cały szereg procedur, wśród których oprócz standardowych metod diagnostycznych znajduje się biopsja.

Aby zdiagnozować zespół w laboratorium, użyj następujących procedur:

• Wykonuje się mikroskopię rozmazową.
• Osoba będzie musiała przejść ogólną analizę komórek krwi.
• Specjaliści medyczni określają poziom dynamiki chromosomów PH za pomocą analizy cytogenetycznej.
• Lekarze prowadzą reakcję polimerazy.

Biopsja do diagnozy nie jest stosowana przez specjalistów medycznych we wszystkich sytuacjach. Ta procedura oznacza włożenie igły do ​​obszaru klatki piersiowej. Ma to na celu analizę komórek krwi z tkanki kostnej.

Analiza otrzymanej substancji pozwala określić, czy obecne są czynniki patologiczne. Jeśli diagnoza zostanie potwierdzona, osoba będzie musiała odwiedzić lekarza specjalistę przez całe życie, aby kontrolować chorobę.

Metody leczenia

W celu zwalczania patologii natury mieloproliferacyjnej stosuje się kilka technik medycznych. Wybór zależy od indywidualnych cech przebiegu choroby, w szczególności od tego, jakie objawy kliniczne powstają, ogólnego samopoczucia pacjenta, szybkości rozwoju patologii. Często używa się standardowego przebiegu leczenia, który był wielokrotnie testowany w praktyczny sposób. Jednak w niektórych przypadkach specjaliści medyczni wolą stosować eksperymentalną technikę medyczną, która obejmuje przyjmowanie nowego leku.

W większości przypadków do leczenia chorób mieloproliferacyjnych należy użyć jednej z poniższych metod.

Wybór metody zależy od poziomu rozwoju nowotworów złośliwych. W patologiach mieloproliferacyjnych krwinek efekt radioterapii jest najczęściej kierowany na śledzionę.

Rehabilitacja

Po zakończeniu leczenia specjaliści medyczni przygotowują specjalną dietę dla pacjenta, która uwzględnia wszystkie indywidualne cechy patologii. Główne zasady diety: minimalna ilość tłustych i słonych potraw. Dieta powinna zawierać wszystkie niezbędne mikroelementy i składniki odżywcze. W okresie rekonwalescencji pacjent jest pod nadzorem specjalistów medycznych, pacjentowi zaleca się codzienne wizyty u lekarza. W niektórych przypadkach wykonywane są podobne procedury diagnostyczne. Eksperci medyczni wyjaśniają tę potrzebę określenia stanu pacjenta w tej chwili. W zależności od wyników zabiegów lekarz specjalista może dostosować przebieg leczenia.

Niektóre procedury diagnostyczne muszą być powtarzane nawet po ukończeniu kursu terapii i wyzdrowieniu pacjenta. W ten sposób będzie możliwe wykrycie negatywnych zmian w organizmie w odpowiednim czasie i zapobieganie nawrotom patologii.

Prognoza

Rokowanie dla pacjentów nie jest najprzyjemniejsze, z przewlekłą naturą choroby mieloproliferacyjnej, średnia długość życia mieści się w zakresie od 4 do 8 lat. Rokowanie staje się bardziej korzystne, jeśli wykonano przeszczep. W takiej sytuacji szanse na całkowite wyleczenie u 6 na 10 pacjentów. Skuteczność transplantacji zależy od etapu rozwoju patologii.

Objawy chorób mieloproliferacyjnych

Istnieje wiele chorób hematologicznych (białaczek) należących do grupy przewlekłych chorób mieloproliferacyjnych.

Mielo oznacza szpik kostny, a proliferacja oznacza reprodukcję. Mówimy zatem o chorobach związanych z niewłaściwym wytwarzaniem jednego z głównych składników komórkowych krwi - mielocytów.

Pacjenci z chorobami mieloproliferacyjnymi są zagrożeni zakrzepicą i powikłaniami krwotocznymi, a także wtórną ostrą białaczką na tle choroby podstawowej i jej leczenia.

Choroby mieloproliferacyjne występują u mężczyzn półtora razy częściej niż u kobiet. W praktyce klinicznej najczęściej opisywane przypadki choroby u pacjentów w wieku 40–60 lat. Takie choroby nie są charakterystyczne dla osób poniżej 20 lat i są bardzo rzadkie u dzieci.

Oznaki chorób mieloproliferacyjnych

Pacjenci mogą doświadczyć:

anoreksja, utrata wagi;

dyskomfort w żołądku i szybkie nasycenie pokarmu spowodowane splenomegalią (powiększenie śledziony). Najczęściej występuje w przewlekłej białaczce szpikowej i anogenicznej metaplazji szpiku;

podatny na siniaki, krwawienie i / lub objawy zakrzepicy;

obrzęk, ból stawów spowodowany dnawym zapaleniem stawów, którego wynikiem jest hiperurykemia (podwyższony poziom kwasu moczowego we krwi);

szum w uszach lub zaburzenia świadomości w leukostazie;

ból w górnej lewej ćwiartce brzucha i lewego ramienia w wyniku zawału serca lub procesu zapalnego w śledzionie.

Wśród objawów klinicznych można zaobserwować:

nadmiar wywołany przez policytemię;

krwotok miejscowy i / lub podskórny;

wyczuwalna śledziona i / lub wątroba;

możliwe są ataki gorączki, którym towarzyszą bolesne, plamiste plamki na ciele, rękach, nogach i twarzy.

Diagnoza chorób mieloproliferacyjnych

Do diagnostyki chorób mieloproliferacyjnych można wykorzystać różne testy laboratoryjne i biopsje.

Badania laboratoryjne:

pełna morfologia krwi z liczbą leukocytów i rozmazem krwi;

określenie poziomu fosfatazy alkalicznej (LAP) w diagnostyce różnicowej między białaczką szpikową a innymi przyczynami leukocytozy;

PCR z krwi obwodowej lub FISH do diagnozy mutacji bcr-abl, która pomaga odróżnić przewlekłą białaczkę szpikową od innej choroby mieloproliferacyjnej;

oznaczanie masy czerwonych krwinek;

oznaczanie poziomów kwasu moczowego w osoczu;

przeprowadzenie PCR w celu określenia mutacji JAK2 w przypadkach podejrzenia prawdziwej policytemii, małopłytkowości samoistnej i zwłóknienia szpiku.

Biopsja

W większości przypadków wykonuje się aspirację szpiku kostnego i biopsję wraz z badaniami cytogenetycznymi, ale nie w ogóle. Badania cytogenetyczne ujawniają obecność lub brak chromosomu Philadelphia i pomagają odróżnić choroby mieloproliferacyjne od zespołu mielodysplastycznego.

Badanie histologiczne szpiku kostnego ujawnia zwiększoną zawartość komórek miąższowych w większości przypadków tego rodzaju chorób. Zwłóknienie szpiku kostnego jest wykrywane przez barwienie retikuliny.

Pacjenci z bolesną powiększoną śledzioną, którzy są oporni na leczenie mielosupresyjne, czasami otrzymują radioterapię, ale zwykle muszą usunąć śledzionę.

Konieczne jest zwracanie uwagi na pozornie nieszkodliwe objawy, ponieważ większość pacjentów z takimi chorobami ma bardziej poważne i potencjalnie niebezpieczne powikłania naczyniowe (masywna zakrzepica, krwawienie), wywołane bezpośrednio przez chorobę.

Pacjenci z ustalonymi diagnozami powinni pozostać przez całe życie pod nadzorem hematologa.

Metody leczenia chorób mieloproliferacyjnych

transfuzja krwi (transfuzja krwi);

przeszczep szpiku kostnego.

Pacjenci, u których choroba nie jest powikłana chorobami zakaźnymi, niedokrwistością lub zespołem krwotocznym (krwawienie), mogą być monitorowani i nie mogą być poddawani ciągłemu leczeniu (podejście „obserwuj i czekaj”).

Choroby mieloproliferacyjne

Patofizjologia i klasyfikacja. Choroby mieloproliferacyjne (jak również ostre białaczki) to grupa chorób charakteryzujących się wzrostem klonalnym i nieprawidłowym. Jednak w chorobach mieloproliferacyjnych, wraz ze zwiększoną replikacją komórek progenitorowych, ich różnicowanie również pozostaje.

Często określa się powiększenie śledziony, ponieważ śledziona staje się miejscem hematopoezy pozaszpikowej (pozaszpikowej). W tabeli podano względne zmiany liczby komórek krwi i innych ważnych klinicznych różnicowych znaków różnicowych. 9-4.

Wszystkie te choroby są klonalnymi procesami złośliwymi, które występują w wyniku uszkodzeń wczesnych komórek macierzystych przy udziale

Rys. 9-4. Przeżycie dorosłych pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną, którzy otrzymali intensywną chemioterapię, w zależności od parametrów immunofenotypowych. (Z :. Larson KA, KK Bos1§e, Vigpz SR E1 A1 A Yue s1gi§ gegshzzyup ts1is (; WN geftep uk t1epz1ue sopzoNs1aiop Kor askz shi ASIS 1utroYaz1 1C 1eikeppa: Sapseg Aps! Leikeppa Ogoir B 1-1 8811. B1os1,195; 85: 2025.)

w każdym przypadku komórki wszystkich trzech kiełków krwiotwórczych. Udowodniono, że w CML złośliwy jest bardzo wczesną komórką macierzystą, zachowującą zdolność do różnicowania zarówno typu limfoidalnego, jak i szpikowego. Wniosek ten opiera się na fakcie, że gdy CML przechodzi do fazy przełomu blastycznego, u pacjentów z Ose blasty mają fenotyp limfoidalny.

Diagnoza Rozpoznanie zaburzenia mieloproliferacyjnego potwierdza nieprawidłowa liczba krwinek lub powiększenie śledziony wykryte podczas badania fizykalnego. Jeżeli pacjent znajduje czerwienicę z podwyższony hematokryt, lekarz musi diagnozy różnicowej między czerwienica prawdziwa (zaburzenia mieloproliferacyjne) i drugorzędowych czerwienicy, spowodowane przez nieprawidłową hemoglobiny nowotworów wytwarzających erytropoetyna, lub innych stanów, takich jak wrodzone choroby serca, co prowadzi do przewlekłego niedotlenienia ( Tabele 9-5 i Rozdział 3). Zwiększona komórkowość szpiku kostnego jest objawem niespecyficznym, który nie jest uwzględniony w kryteriach diagnostycznych prawdziwej policytemii (Tabela 9-6).

TABELA 9-5. Diagnostyka różnicowa policytemii

Pierwotna policytemia Prawdziwa policytemia

wtórna policytemia Wrodzona sinicza choroba serca Nowotwory złośliwe Rak komórek wątrobowych Rak komórek nerkowych Choroby płuc z niedotlenieniem Hemoglobina o wysokim powinowactwie Niskie ciśnienie cząstkowe tlenu, pozostanie w góralskiej chorobie policystycznej

Pseudopolycythemia, policytemia napięcia, zmniejszenie objętości wewnątrznaczyniowej.

TABELA 9-6. Kryteria diagnostyczne prawdziwej policytemii [10]

Wzrost masy erytrocytów

Normalne nasycenie tlenem

Trombocytoza> 400 000 / μl

Leukocytoza> 12 000 / μl

Zwiększona aktywność fosfatazy alkalicznej leukocytów

Zwiększony poziom witaminy B12 lub białka wiążącego B12 w surowicy krwi

EV, trombocytoza (Tabela 9-5 i 9-6). Najważniejszym objawem choroby jest zwiększona lepkość krwi z wynikającą z tego zakrzepicą i / lub krwotokiem z powodu pogrubienia krwi, zablokowania małych naczyń (zespół szlamu), jak również nieprawidłowej funkcji płytek krwi. Obecność wysokiego hematokrytu wyjaśnia przyczynę wielu objawów zwiększonej lepkości, a także niektórych epizodów zakrzepowych. Dlatego hematokryt musi być utrzymywany na poziomie poniżej 45%, co można łatwo osiągnąć przez krwawienie.

U pacjentów, którzy otrzymali jedynie krwawienie, transformacja prawdziwej policytemii w AML zwykle występuje w 1-3% przypadków. Nie jest jasne, czy ryzyko takiej konwersji wzrasta wraz z leczeniem hydroksymocznikiem. U niektórych pacjentów zwiększone zwłóknienie szpiku kostnego prowadzi do fazy „wypalenia” prawdziwej policytemii i prawdopodobnie pancytopenii..

Nadpłytkowość samoistna jest związana z bardzo dużą liczbą płytek krwi i może objawiać się zakrzepicą lub krwotokiem. Znaczna niedokrwistość u pacjentów zwykle nie występuje, czasami występuje leukocytoza. Leczenie zwykle nie jest przeprowadzane, ponieważ pomimo wysokiego poziomu płytek krwi objawy nie występują. W innych przypadkach rozwija się zagrażająca życiu zakrzepica i / lub krwawienie. Optymalny schemat leczenia nadpłytkowości samoistnej nie został opracowany. Aspirynę stosowano z powodzeniem u niektórych pacjentów i hydroksymocznika w innych.

Czasami, pomimo leczenia, ciężkie epizody zakrzepowe utrzymują się. W randomizowanym badaniu wszyscy pacjenci z nadpłytkowością samoistną zostali podzieleni na 2 grupy, z których jedna otrzymywała leczenie hydroksymocznikiem, a druga tylko obserwacja. Podczas stosowania hydroksymocznika częstość występowania zakrzepicy znacznie się zmniejszyła. Jednak ze względu na ryzyko, że długotrwałe leczenie hydroksymocznikiem może być białaczkowe, a także ze względu na zmienność choroby, podejście do leczenia pacjentów powinno być zindywidualizowane.

Metaplazja szpikowa. Metaplazja szpikowa jest chorobą o niejednorodnych objawach, zazwyczaj charakteryzujących się wyraźnym zwłóknieniem szpiku kostnego i masywną splenomegalią spowodowaną hematopoezą pozaszpikową. Pacjenci często doświadczają znacznego dyskomfortu z powodu powiększenia śledziony, a także zaburzeń hipermetabolicznych. Niedokrwistość jest ciężka, a liczba leukocytów we krwi może się zwiększać lub zmniejszać. Ze względu na występowanie neutropenii może rozwinąć się zakażenie. Liczba płytek krwi jest również zwiększona lub zmniejszona; jeśli wystąpi wyraźny spadek, prawdopodobne jest zwiększone krwawienie. Schemat leczenia metaplazji szpikowej jest nadal słabo rozwinięty

tana. Leczenie polega głównie na wspieraniu terapii transfuzyjnej i antybiotyków. Stosowanie hydroksymocznika i innych leków przeciwnowotworowych jest skuteczne, ale mogą wywołać występowanie ciężkiej pancytopenii. Splenektomia może również prowadzić do pancytopenii, aw niektórych przypadkach do rozwoju pozaszpikowej hematopoezy w wątrobie, powodując znaczną dysfunkcję tej ostatniej. Leczenie młodego pacjenta dawcą szpiku kostnego można osiągnąć za pomocą allogenicznego TCM. Jeśli zwłóknienie szpiku kostnego zniknie po przeszczepie, dowodzi, że było to wynikiem czynników wzrostu wytwarzanych przez nieprawidłowe klony krwiotwórcze.

Przewlekła białaczka szpikowa. U pacjentów z CML przewlekła faza choroby jest zwykle zaznaczona, gdy występuje leukocytoza, trombocytoza, niedokrwistość, powiększenie śledziony i objawy hipermetabolizmu. W fazie przewlekłej wytwarzane są dojrzałe neutrofile i funkcjonalnie kompletne płytki krwi. W tym przypadku skuteczne stosowanie hydroksymocznika lub interferonu. Ze względu na spadek liczby leukocytów i płytek krwi, a także nasilenie splenomegalii i objawy hipermetabolizmu, pacjenci czują się całkiem dobrze. Leczenie hydroksymocznikiem nie eliminuje klonu białaczkowego, ale jedynie kontroluje proliferację. Analiza cytogenetyczna szpiku kostnego pokazuje, że wszystkie komórki, nawet z ich normalną liczbą, zawierają chromosom Philadelphia. Leczenie α-interferonem czasami tłumi klon białaczkowy, tak że standardowe metafazy cytogenetyczne nie znajdują komórek z chromosomem Philadelphia. Istnieje przypuszczenie, że leczenie interferonem α zmniejsza częstotliwość transformacji fazy przewlekłej w kryzys wybuchowy.

Niestety, zazwyczaj w leczeniu hydroksymocznika lub interferonu a, postęp w kierunku „dominującej transformacji” jest nieunikniony, gdy białaczki progenitorowe tracą zdolność do różnicowania się. U 2/3 pacjentów w szpiku kostnym są one zastępowane przez mieloblasty, a u U3 przez limfoblasty. Transformacja wybuchów jest niezwykle trudna do kontrolowania i zwykle kończy się śmiertelnie w ciągu kilku miesięcy.

Jedyną potencjalnie skuteczną metodą leczenia CML jest allogeniczny TCM. Ta metoda leczenia jest najskuteczniejsza, gdy stosuje się ją na początku choroby, a mniej, jeśli jest stosowana podczas kryzysu wybuchowego (ryc. 9-5). Wszyscy pacjenci w wieku poniżej 60 lat, którzy mają zgodnego dawcę szpiku kostnego, powinni mieć allogeniczny BMT we względnie wczesnych stadiach rozwoju choroby. Niedokrwistość związana z tą chorobą nazywana jest opornością, ponieważ nie reaguje na żadną standardową terapię. Czasami odnotowuje się anomalie metabolizmu żelaza wraz z pojawieniem się syderoblastów pierścieniowych.